林赠华介绍，该靶向药物目前在市场上可正常购买，但需要在医生指导下正确使用。吴老伯此前未得到有效治疗，一方面是由于外院未能明确诊断，另一方面即便确诊，也可能因缺乏用药经验而未敢尝试。作为中国血液病联盟再障协作组副组长单位、江苏省医学会红细胞疾病学组组长单位，通大附院血液内科依托学科优势，长期保持与国内外同行的密切交流，及时掌握领域内的最新诊疗进展。此次针对吴老伯的治疗，是通大附院首次应用该靶向药物治疗此类罕见病，也为复发难治PRCA病例提供了新的治疗思路。

　　如今，吴老伯从长期卧床不起、需要人照顾的状态，转变为脱离输血，能够自己行走、散步，生活质量得到了大幅提升。后续他只需门诊定期复查，坚持口服药物治疗，并持续追踪即可。

　　罕见病虽“罕见”，却关乎每个患者家庭的希望。通大附院血液内科将继续秉持探索与创新精神，加强与国内外同行的交流合作，不断钻研新技术、新方法，努力提升罕见病的诊断准确率和治疗效果，让更多被罕见病困扰的患者看到希望，让罕见病真正被看见、被重视。